北京儿童医院倪鑫、章薇团队 揭示

带患儿跑神经外科的家属，最怕听到的一个词就是「弥漫性中线胶质瘤」。北京儿童医院倪鑫、章薇团队最近公开了一项相关研究：围绕「弥漫性中线胶质瘤（伴 H3K27 改变）」这种儿童脑瘤，团队解析了 HDAC 与 EZH2 双药协同治疗的新机制，成果获选 Molecular Therapy Oncology 2026 年 9 月期封面研究论文。

弥漫性中线胶质瘤是什么病？为什么这么难治？

按医院公开的信息，弥漫性中线胶质瘤（伴 H3K27 改变，简称 DMG）是好发于儿童和青少年的中枢神经系统肿瘤，也是恶性程度最高、预后最差的一类：

• 它呈弥漫浸润性生长，常累及脑干、丘脑和脊髓这些神经系统的「中线」核心功能区域，手术风险极高，难以完整切除；
• 目前治疗仍以放疗为主，全球尚无公认有效的系统性治疗方案；
• 患儿中位生存期仅约 11 个月，是儿童神经肿瘤领域公认的研究难点与热点。

这项研究发现了什么？

用大白话说，团队做的是「反其道而行之」的双药策略。研究构建了 5 株患者来源的脑干和脊髓 DMG 肿瘤干细胞模型，用 HDAC 抑制剂帕比司他联合 EZH2 抑制剂他泽司他做实验，结果是：

• 两种药联合，比任一单药都更能抑制肿瘤细胞的体外生长、增殖和自我更新，并诱导肿瘤细胞凋亡；
• 在脑干原位移植瘤模型中，双药联合组的颅内肿瘤负荷显著低于单药组和对照组，荷瘤小鼠的中位生存期延长；
• 机制上，双药协同抑制了 Cyclin A2、Cyclin B1、CDK1 等多个细胞周期调控分子，使肿瘤细胞大量停滞于 G0/G1 期，同时显著削弱了肿瘤干细胞的自我更新能力。

团队也提到，他们前期已在伴有软膜播散转移、复发或进展的晚期患者中观察过一定临床获益，这项研究为那些临床现象提供了一定的机制依据。

家属现在能做什么？

这一条最需要说清楚：这是实验室细胞和动物实验阶段的结果，加上团队早前少数几个病例的观察，不等于医院现在就能开这个药，也不等于这是成熟疗法。 请一定不要把「细胞实验有效」直接理解成「有药可用了」。

实际能做的，是下次复诊时把这篇报道带给主诊医生，问一句：

1. 这个双药方案目前有没有临床试验或者同情用药的通道？

2. 我们家孩子的情况，符不符合入组条件？

陪诊视角：带这类患儿看诊，要准备什么？

• 先把本次就诊目的收敛成一两个问题。是问新疗法，还是常规复查看片子，提前跟家属确认好，别在诊室里临时铺开一堆。
• 资料按时间顺序理成一摞：影像片子、病理报告、基因检测报告、既往用药清单，神经外科和肿瘤科基本每次都要调历史资料。
• 行动和体位受限的孩子要提前问清：哪个院区、几层、有没有电梯、需不需要轮椅或平车，候诊时间按比常规多留一倍来排。
• 涉及临床试验、生存期这类话题，让家属和医生单独谈，陪诊员负责记录和提醒，不替家属拍板，也不对疗效做任何承诺。

服务说明与合规提示：

• 陪诊能帮你做的是：把历次影像、病理和基因报告按时间整理好，陪你在门诊里记录医生的关键答复，帮你盯住下一次复诊节点；但有没有合适的临床研究、能不能入组，以医院官方发布和医生当面答复为准。
• 陪诊不替医生做诊断和治疗决定，也绝不承诺疗效；不要自己买药、不要停掉正在做的放疗等既定治疗，凡声称「有特效药能治好」的，都是虚假宣传，请留意。

（注：部分内容可能由 AI 生成）